PXT-3003是法国生物制药公司用其独家的基于人类基因组的生化网络平台从数十种潜在药物中筛选出的三种药物的混合药物,由-巴氯芬、盐酸纳曲酮和D-山梨糖醇固定低剂量组合成的新型口服药物。 动物试验中,PXT-3003在CMT1A转基因小鼠、神经急性损伤恢复小鼠均有效抑制了Pmp22的过度表达,并有效改善了周围神经脱髓鞘的病变...
PXT3003在中国健康受试者中单次及多次给药的药代动力学临床试验项目名称,国科遗办审字〔2022〕GH3783号审批号,遗传资源国际合作审批类型,首都医科大学宣武医院医疗机构,北京医疗机构所在省份,来源于药智数据中国人类遗传资源行政许可数据库。
VIP 药品名称PXT 3003 分子靶点Bile acid receptor FXR 扩展信息 专利信息
该试验评估15个月内两个剂量PXT3003与安慰剂比较对1A型腓骨肌萎缩症(CMT1A)的治疗状况。 PLEO-CMT是一项为期15个月的关键、双盲、3期研究,评估PXT3003与安慰剂比较治疗轻中度CMT1A患者的有效性和安全性。该研究评估两个剂量的PXT3003,患者被随机分为3组(1:1:1)。该研究在欧盟、美国和加拿大30个中心共招募323...
,天士力,PXT3003主要用于腓骨肌萎缩症的治疗,目前全球几乎没有相关治疗药物。PXT3003是公司法国制药公司Pharnext研发品种,其主要用于腓骨肌萎缩症(CMT)的治疗(1A型),目前FDA与EMA均授予PXT3003孤儿药的地位。2017年7月,天士力向Pharnext公司投入总额为2000万欧元,合计获得Ph
天士力公告,公司控股子公司天士力国际基因网络药物创新中心有限公司,收到国家食药监总局核准签发关于药品PXT3003的《药物临床试验批件》。PXT3003为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症1A型(CMT1A)的药物,是法国Pharnext公司创新复方药物,由三种已上市多年的化学药在极低剂量下固定配比组成。天士力基因网络公司拥有PXT3003项目在大...
天士力(600535)6月14日晚间公告，控股子公司天士力基因收到食药监总局核准签发的药品PXT3003临床试验批件。PXT3003为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症1A型（CMT1A）的药物，是法国 Pharnext公司的创新复方药物。天士力基因拥有PXT3003项目在大中华区（中国大陆、香港、台湾和澳门）的研发、生产及商业化权益，以及在大中华区...
一项“评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症15个月的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验”的研究正在全国开展。该研究已获得国家药品监督管理局(临床试验通知书编号为2021LP00113)的批准。 本项目由天士力基因网络药物创新中心有限公司申办,拟入组1A型腓骨肌萎缩症患者176例,已在全国约25...
2021年10月，PXT3003的第一次3期试验（名为PLEO-CMT）的结果发表在《孤儿罕见病杂志》2上。该试验涉及323名轻度至中度CMT1A患者，他们接受了高剂量、低剂量或安慰剂PXT3003治疗15个月。与安慰剂相比，高剂量组的整体神经病变限制量表（ONLS）（一种衡量功能残疾的指标）在统计学上有显著改善。高剂量...
3. PXT3003 是法国Pharnext公司利用CMT1A型疾病的生物网络药理学分析,在已上市的2000余种药物分子中,筛选得到的能够下调PMP22表达的创新复方药物,由三种已上市多年的化学药在极低剂量下固定配比组成,为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症1A型(CMT1A)的药物。在Ⅱ期和Ⅲ期(PLEO-CMT...